Los fármacos contribuyen en la prevención y el tratamiento de numerosas enfermedades y aún en el alivio del los síntomas que las acompañan. Sin embargo, el uso de fármacos no está exento de complicaciones y ninguno debe considerarse inocuo. El objetivo de todo tratamiento es alcanzar la máxima eficacia con el menor riesgo de producción de reacciones adversas y la valoración de la eficacia y seguridad de los fármacos se vale de experimentación y de la observación sistemática y rigurosa.
La farmacoepidemiología es la disciplina que estudia el uso y los efectos de los medicamentos a nivel poblacional. Emplea los principios y métodos de la farmacología clínica y de la epidemiología para estudiar los beneficios de los tratamientos con fármacos, así como también la frecuencia y los factores condicionantes de sus fallas o fracasos. Su interés incluye las reacciones tanto beneficiosas como adversas de los medicamentos, los patrones de utilización de fármacos, los efectos de los mismos sobre la calidad de vida y el impacto económico del tratamiento farmacológico.